精密医学
什么是精准医疗?
精密医学 is an innovative approach for tailoring disease treatment and prevention. 这使得医生和研究人员能够更准确地预测哪种治疗方法对病人更有效, 考虑到个人基因和分子组成, 环境, 和生活方式.
通过解开许多疾病复杂的潜在生物学原理, 开拓和应用先进技术, 澳门第一赌城在线娱乐在精准医疗的应用方面处于领先地位. 澳门第一赌城在线娱乐的工作, 以及澳门第一赌城在线娱乐与整个行业的合作伙伴的合作, 生物科技与学术界, are driving for better treatments f或病人s as well as a more sustainable future for healthcare systems.
通过澳门第一赌城在线娱乐的投资组合塑造医学的未来
澳门第一赌城在线娱乐在整个R应用精准医疗方法&D组合加深了澳门第一赌城在线娱乐对疾病生物学的理解, 开发新疗法，支持创新诊断测试的开发，以提高临床试验的成功率，并帮助将正确的药物用于肿瘤领域的正确人群, 慢性和罕见疾病.
肿瘤精准医学
澳门第一赌城在线娱乐正在推动肿瘤科学的发展, aiming to provide precision medicines matched to the patients 谁 can benefit most from them. 澳门第一赌城在线娱乐致力于澳门第一赌城在线娱乐富有远见的管道, 专注于精确医学的发展，跨越多种难以治疗的肿瘤类型，可以通过改变临床和医疗实践来帮助塑造癌症环境.
澳门第一赌城在线娱乐在六个科学平台上的进步帮助改善了患者的体验，同时在表观遗传学和跨细胞方面取得了进展, 基因和联合疗法有望带来新的可能性.
慢性病的精准医疗
慢性疾病，如哮喘, 慢性阻塞性肺病（COPD）, 心脏衰竭, 慢性肾脏疾病（CKD）——影响着全球数十亿人.
它们是复杂和异构的, 这意味着它们可以以多种方式表现出来, 哪些因素会给准确诊断带来挑战. 这种复杂性反映了广泛的潜在生物学原因，每个原因都需要不同的治疗方法. 正是由于这些原因，数十年来COPD和CKD几乎没有创新，代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）仍然没有批准的治疗方法.
Using a precision medicine approach could help to detect disease earlier and identify the causes of disease, 哪些有可能为治疗决策提供信息和改进.
罕见疾病的精准医疗
虽然一种罕见的疾病可能会影响一小部分人, 加起来超过7个,已知的000种罕见疾病影响到全球约4亿人.
Studying rare diseases poses unique challenges as patient populations are often small and dispersed. The underlying biology of many of these conditions is not well understood and few diagnostic tools exist, 导致科学界和医学界缺乏认识. 因此，大多数罕见疾病仍然没有得到批准的治疗方法.
精密医学 is creating opportunities to understand the fundamental biology of rare diseases, 确定新的分子靶点，开辟新的研究途径，有可能加快发现新的治疗方案的步伐.
澳门第一赌城在线娱乐的科学家正在努力为精准医疗带来好处. 使用multi-omics, 新技术, 成像, 人工智能, and machine learning they are digging deep into the biological processes that cause and drive disease. Our ambition is to develop and validate new treatments that make it possible to diagnose and intervene earlier, 阻止疾病进展, 达到缓解, 让全世界的病人都能有更好的结果和更健康的未来.
澳门第一赌城在线娱乐的精准医疗方法
澳门第一赌城在线娱乐在精准医疗方面的开创性研究利用庞大的科学和患者数据网络，发现新的知识和重要的疾病见解，使澳门第一赌城在线娱乐能够：
- 确定新的药物靶点，期望有更高的成功概率.
- Identify biomarkers that can help characterise patients into subgroups most likely to benefit from treatment.
- Support the design of better clinical trials, where the right patients are recruited to participate.
- 开发能够帮助指导现实世界治疗的诊断测试.
澳门第一赌城在线娱乐90%的业务都采用了精准医疗方法&D组合. 澳门第一赌城在线娱乐把病人放在医学研究的中心, 通过在正确的时间将正确的治疗方法与正确的病人相匹配, 在病情恶化之前进行干预, 澳门第一赌城在线娱乐可以改变疾病的进程，让病人活得更好, 更健康的生活.
哮喘
哮喘
呼吸系统疾病, 像哮喘, 人们对精确靶向刺激关键炎症途径的分子有着浓厚的兴趣，这可能导致未来新型精准药物的发展.
哮喘 can be a devastating disease with 176 million attacks each year and debilitating 症状, 尤其是那些患有更严重疾病的人.1
通过靶向在哮喘中发挥重要病理作用的炎症驱动因素，澳门第一赌城在线娱乐可以根据个体疾病生物标志物将整个患者群体划分为亚组.
一个例子是澳门第一赌城在线娱乐的工作，以确定特定的白三烯驱动炎症, 疾病中支气管收缩和粘液的产生. 澳门第一赌城在线娱乐的精准医学研究正在探索这些分子作为尿液生物标志物，以帮助对患者的疾病进行分类，并将其与更有可能起作用的靶向治疗相匹配 to.
慢性肾病
慢性肾脏疾病（CKD）
Chronic Kidney Disease (CKD) encompasses various primary disorders and stages of progression, 患者群体是高度异质性的. 目前基于症状的方法忽略了不同的潜在机制. 澳门第一赌城在线娱乐的目标是缩小这一差距, 通过发现疾病的潜在遗传和分子驱动因素，为合适的病人找到合适的治疗方法.
使用独特的数据集, 该团队应用机器学习和人工智能算法将患者分为亚类. 第一次, 澳门第一赌城在线娱乐的研究表明，这些基于分子数据的疾病分类与以往CKD的临床分类不同. 澳门第一赌城在线娱乐现在正在寻找尿液生物标记物，可以用来无创地识别患者的分子疾病类别, 让澳门第一赌城在线娱乐更精确地选择合适的病人进行合适的试验. 在未来, 澳门第一赌城在线娱乐的目标是根据个体疾病提供量身定制的治疗, 或病人, 由分子疾病驱动因素决定的类别.
慢性阻塞性肺疾病
慢性阻塞性肺病（COPD）
在慢性阻塞性肺疾病（COPD）方面，尽管它是全球第三大死亡原因，但几十年来澳门第一赌城在线娱乐几乎没有看到什么创新.2 为了解决这个问题, we are dissecting the 500+ abnormally expressed genes and defining their role in disease. This precision medicine approach will help us identify potential novel targets for life-changing medicines.
通过靶向COPD的疾病驱动因素, 比如氧化应激, 细胞衰老, 慢性炎症和纤维化, 澳门第一赌城在线娱乐的目标是开发专注于疾病改变的精准药物，以减缓和阻止疾病的进展. 为这些新疗法找到合适的病人, we need to understand more about COPD in different people and find new ways to assess the effects the disease. 从COPD患者队列中获得的数据为COPD的分子机制提供了新的见解，并帮助澳门第一赌城在线娱乐开发了非侵入性成像方法，这些方法可以在未来用于帮助患者分层或监测治疗反应. 在临床开发的早期阶段，将这样的精准医学方法结合起来，将有助于为后续的临床试验确定合适的患者.
心脏衰竭
心脏衰竭
心力衰竭（HF）, 患者可能有多种合并症, 任何一种都可能影响他们对心力衰竭治疗的结果和反应. To deliver our precision medicine approach we need to understand the molecular and genetic landscape, 包括合并症的影响，如慢性肾脏疾病或肥胖.
针对心衰的关键机制，包括广泛的炎症, 纤维化, 肥厚和微血管功能障碍是重中之重.
许多心衰病例都有遗传成分，通过鉴定基因组中的变异，澳门第一赌城在线娱乐可以获得新的遗传见解. Among the genetic drivers in dilated cardiomyopathy is a mutation in the gene for phospholamban, 哪一种与心肌收缩和松弛受损有关. 这种理解使得探索这种基因变异以开发潜在的新治疗靶点成为可能.
代谢紊乱相关的脂肪性肝炎
代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎
Our precision medicine approach in metabolic-disorder associated steatohepatitis (MASH) is two-fold; firstly, we aim to identify the right patients with the presence of disease-causing gene variants, then we selectively disrupt this protein expression with novel antisense oligonucleotide (ASO) therapy.
MASH是一种多成分疾病，有很高的未满足需求和严重的患者预后. 处于精准医学研究的前沿, 澳门第一赌城在线娱乐的目标是与MASH相关的基因突变, 哪些因素导致患病风险增加了大约四倍.
例如, a single nucleotide substitution in the PNPLA3 gene severely impairs normal fat breakdown in liver cells. We are investigating ways to downregulate PNPLA3 and so potentially restore lipid metabolism.
系统性红斑狼疮
系统性红斑狼疮（SLE）
澳门第一赌城在线娱乐的研究正在开启免疫系统科学，以解决系统性红斑狼疮（SLE）的重大未满足需求。. 这种复杂的疾病是由多种细胞类型和介质驱动的, 澳门第一赌城在线娱乐正在用澳门第一赌城在线娱乐的精准医疗方法来探索这些问题.
SLE是一种慢性免疫驱动疾病，机体免疫系统攻击身体任何部位的健康组织.
澳门第一赌城在线娱乐的精准医学方法的前沿是干扰素（IFN）途径，它在SLE中起着核心炎症作用. 大约四分之三的SLE患者IFN基因特征升高，临床试验表明，过度表达与积极的治疗反应相关.
利用这种精确的指导研究可以将这种方法扩展到其他条件下, 尽管症状可能不同, 潜在的1型IFN基因标记是保守的.
应用最先进的技术
澳门第一赌城在线娱乐的技术驱动方法正在加速澳门第一赌城在线娱乐设计和开发新的精准药物和诊断测试的方式, 推动科学发现的新时代.
了解基因组： 患者数据库通过帮助将基因概况和基因突变与特定的健康结果相匹配，正在推进澳门第一赌城在线娱乐的知识. 基因组技术的不断进步使澳门第一赌城在线娱乐能够根据潜在的疾病机制将患者划分为亚组，并确定最合适的遗传靶点. 澳门第一赌城在线娱乐还对……进行了重大投资 multi-omic技术 (基因组学, 转录组, 蛋白质组学, 代谢组学, lipidomics) that are key to building a more complete picture of the complexities of disease, 哪些可以为新的测试和治疗提供信息.
寻找新的目标： 澳门第一赌城在线娱乐正在将澳门第一赌城在线娱乐丰富的数据集与外部患者数据来源相结合，并应用人工智能和机器学习来发现数据与疾病之间的关联, 以前所未有的速度实现医疗保健突破. 例如，澳门第一赌城在线娱乐是 与benevolentai合作 创建知识图谱，使澳门第一赌城在线娱乐能够分析大量的科学数据，看到基因目标之间潜在的相互作用, 表达与疾病.
彻底改变成像: 利用先进的成像技术，澳门第一赌城在线娱乐现在可以在分子水平上捕捉细胞之间的相互作用，这些相互作用可以定义一种疾病, 以及监测基于组织生物标志物对药物反应的调节的治疗效果.
澳门第一赌城在线娱乐正在把这些先进的成像技术应用到临床试验中, 重新定义终点以证明靶向治疗对疾病的改善.
加速设计新的诊断测试； 找到合适的病人取决于可靠的诊断测试. 理想情况下，这些应该能够检测早期疾病和微创，以便在症状出现之前用于筛查患者.
We are collaborating with external partners to identify biomarkers and develop them into non-invasive tests, 哪些可以被证实用于帮助诊断病人.
为患者争取更美好、更健康的未来
全球范围内, 卫生保健系统正在寻求新的策略来管理越来越多的复杂疾病合并症患者的影响. 精准医疗为患者提供了明显的优势, healthcare systems and those involved in the provision of care – through earlier diagnosis, 避免不必要的治疗, 疾病过程的改善和更好的结果.
精准医疗的潜力
病人
减少试错
医生
患者受益于改善的结果
付款人
只支付正确的治疗费用
监管机构
功效及安全性
科学
了解疾病，量身定制治疗
通过使治疗能够针对正确的患者, 精准医疗代表了一种新的医疗模式, 从目前往往依靠“试错”来找到最佳治疗方法的无针对性方法发展而来. 因为不太可能有效的治疗方法被避免了, 药物浪费更少, fewer side effects and total healthcare utilisation including length of hospital stays is reduced, providing savings to already stretched healthcare systems and building more sustainable care for everyone.
精准医疗常见问题
精准医疗是如何运作的?
精准医疗是一种在正确的时间为正确的病人配上正确的药物的方法. 通常, 这包括使用诊断测试，可以根据疾病的生物学特征来识别不同的患者群体. 现在, 病人通常根据他们的症状进行治疗, 这可能不能反映出他们患病的原因. 在许多情况下，这导致症状控制不佳，并没有减缓, 阻止或逆转疾病进展.
例如, 针对哮喘患者的标准药物旨在防止病情恶化和控制症状，但哮喘可能有许多不同的原因. 精准医学旨在提供诊断测试，帮助医生更多地了解每位患者哮喘的潜在原因. 作为测试的结果, different groups of patients can then be given treatments that target the underlying causes of illness.
精准医疗的好处是什么?
精准医疗可以通过提供更准确的疾病诊断和针对疾病原因的治疗方法，帮助更多的人更好地控制自己的疾病，更快地提高生活质量.
特定诊断测试的发展可以帮助医生了解每个病人的病因，这将使更多的病人得到专门设计的治疗，以针对导致他们生病的生物过程.
结果是, 精准医疗减少了诊断病人的猜测工作，这意味着更多的病人可以得到高效的治疗，不仅可以控制他们的症状，还可以帮助减缓病情, 阻止甚至逆转他们的疾病.
为什么精准医疗很重要?
精准医疗有可能改变医疗保健行业. 由于精准医疗的目标是疾病的潜在生物学，因此有可能开发出更有效的治疗方法，并治疗目前没有选择的人. 通过纳入诊断并专门针对疾病的原因, precision medicines also have the potential to detect more diseases earlier and to stop, 甚至可以逆转疾病进展，这意味着更多的人可以更快地得到治疗, 经历更少的症状，甚至可能在疾病严重影响他们的生活之前被治愈. 这对患者有好处，但也将改善临床医生和付款人的医疗保健，并具有全球可持续性效益.
什么时候使用精准医疗?
有许多疾病的患者通常都得到同样的治疗，尽管他们的疾病可能有许多不同的原因，并以不同的方式影响他们的健康. 对于这些疾病中的任何一种，精准医疗方法都可能是有益的. 哪里有现有的治疗方法, precision medicine may offer more effective alternatives by targeting the underlying biology of disease.
精准医疗还可以帮助那些目前没有治疗选择的人. 一种精确的方法将专注于更具体的患者亚群，因此可能对特定群体产生有效的治疗方法，而不可能找到一种对所有人都有效的治疗方法.
精准医疗从何而来?
精密医学 is the result of our deeper scientific understanding of the causes of illness. 新技术支持, 人类基因组测序等进展向澳门第一赌城在线娱乐表明，慢性疾病的病因是复杂的，同一种疾病可能有许多不同的病因, 每种都需要不同的处理方法. 这些更深刻的见解也使澳门第一赌城在线娱乐有可能开始开发专门针对疾病原因的药物.
精准医疗和个性化医疗有什么区别?
Although the terms are sometimes used interchangeably, many experts use them differently. 澳门第一赌城在线娱乐使用术语“精准医学”来描述一种治疗方法，这种方法包括根据对疾病潜在原因的科学见解，为特定的患者群体提供最合适的治疗.
为什么澳门第一赌城在线娱乐需要精准药物?
采用精准医疗方法有很多好处, 最重要的是，它有可能为患者提供更好的生活质量，并有可能减轻全球医疗保健系统的压力.
目前, people diagnosed with chronic diseases generally have to live with their effects for the rest of their lives. 通过瞄准疾病的起因, 精准医疗有可能控制疾病的症状和, 在某些情况下, 甚至能提供治疗方法吗.
对病人更好的疾病控制也意味着对医疗保健服务的需求减少, which are being put under growing pressure due to factors such as increasing population, 老化, 肥胖和COVID-19大流行的后遗症. 连同其他创新, 精准医疗可以减少对广泛医疗的需求, 长期医疗保健支持, 这意味着更少的预约和更少的住院时间.
我现在能得到精准药物吗?
精密医学s are already available for the treatment of some cancers and rare genetic diseases. 目前，针对慢性疾病的精准药物也在研究中. Across all areas, precision medicine approaches are being explored for more than 90% of our R&D管道.
为什么澳门第一赌城在线娱乐还没有更精准的药物呢?
To develop precision medicines we need an in-depth understanding of the biological changes that cause diseases. 这需要广泛的科学见解和先进的技术, 直到最近才有. 例如, 基因测序和基因组编辑有助于确定哪些基因与不同的疾病有关，这使得开发针对这些基因的精准药物成为可能.
精准医疗只针对癌症吗?
No. 许多最早的精准药物是针对癌症开发的，但同样的方法也可以应用于许多其他疾病. 一般, precision medicine is relevant for any disease that can have multiple different causes that all result in a 类似的一组 症状. We are currently investigating precision medicine for a wide range of chronic diseases including asthma, 慢性阻塞性肺病，糖尿病以及心血管疾病, 肾, 肝脏和免疫疾病.
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参考文献
1. 澳门在线赌城娱乐制药. 存档数据. 布地奈德/福莫特罗：全球年恶化率（ID:SD-3010-ALL-0017）.
2. 世界卫生组织. 慢性阻塞性肺病（COPD）. 可在：http://www.谁.int /新闻/说明书/细节/慢性阻塞性肺疾病(copd)
3. 雷内拉ME，拉撒路JV，拉齐乌V 等. NAFLD命名共识组. 关于脂肪肝新命名法的多社会德尔菲共识声明. 肝脏病学. 2023年6月24日. doi: 10.1097 /玫瑰.0000000000000520.
Veeva ID: Z4-59521
筹备日期：2023年11月